Ci siamo, la terapia genica è realtà, un altro passo avanti epocale è stato fatto!
“Sarà rimborsata dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) la prima terapia genica con tecnologia CRISPR-CAS9 autorizzata in Italia e in Europa. Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA – nella seduta del 17 settembre – ha infatti dato il via libera alla rimborsabilità di Casgevy (exagamglogene autotemcel) indicato per il trattamento della β-talassemia (TDT) e dell’anemia falciforme (SCD), due gravi emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina.”
Così apre oggi la pagina di AIFA, l’agenzia Italiana del Farmaco, ponendo una pietra miliare per le persone affette da emoglobinopatie. Un punto d’inizio importante che si attendeva da decenni, ora divenuto realtà.
Un grande grazie a tutti coloro che hanno reso possibile questo, dai pazienti ai ricercatori, dall’industria alla federazione nazionale United ETS che ha lavorato tanto per facilitare il percorso.
Questo obbiettivo italiano sarà fondamentale anche per quei paesi europei come Francia e Spagna con i quali si sta lavorando proprio per estendere questo risultato.
Il presidente
Dario Martino